Naast de reguliere registratieprocedure, waarbij tenminste twee RCT’s moeten worden overlegd waarin is aangetoond dat een nieuw medicijn effectief en veilig is, kennen de FDA en de EMA sinds een aantal jaren ook een procedure voor versnelde toelating. Bij de versnelde procedure kan een middel worden toegelaten op basis van minder sterk bewijs voor werkzaamheid en veiligheid. Het voordeel hiervan kan bijvoorbeeld zijn dat patiënten, voor wie geen behandeling (meer) voorhanden is, niet jaren hoeven te wachten op een medicijn. Het is de bedoeling dat het gewenste bewijs voor werkzaamheid en veiligheid na de versnelde procedure alsnog wordt geleverd.

Uit onderzoek, dat onlangs werd gepubliceerd in de British Medical Journal, blijkt nu dat deze verplichte aanvullende bewijsvoering meestal achterwege blijft. Van slechts twintig procent van de geneesmiddelen is vijf jaar ná de versnelde toelating de effectiviteit aangetoond. Het gebrek aan bewijsvoering heeft er tot nu toe echter niet toe geleid dat de registratie van een van deze middelen ook weer is doorgehaald. Het lijkt er dus op dat fabrikanten via deze nieuwe weg een maas in de wetgeving hebben ontdekt om hun geneesmiddel gemakkelijker en goedkoper te laten registreren.
Versnelde toelating kan in het belang zijn van de patiënt, bijvoorbeeld in het geval van weesgeneesmiddelen, waarbij moeilijk kan worden voldaan aan de reguliere registratiecriteria. Het is echter niet in het belang van de patiënt wanneer registratiehouders vervolgens niet meer op de proppen komen met de verplichte gegevens. Daarom is het wenselijk dat de regels voor de versnelde toelatingsprocedure worden aangescherpt en gehandhaafd om misbruik van deze – op zichzelf nuttige – mogelijkheid uit te sluiten.

Jos Lüers, hoofdredacteur
Dit e-mailadres wordt beveiligd tegen spambots. JavaScript dient ingeschakeld te zijn om het te bekijken.
mei 2017