Samenvatting
Het gestandaardiseerde pinda-eiwitpoeder arachis hypogaea (Palforzia®) biedt een eerste stap in orale immunotherapie om kinderen van 4 tot 17 jaar met een ernstige pinda-allergie te beschermen tegen hevige reacties op onbedoelde inname en, belangrijker nog, om de vele psychosociale aspecten van het leven met een voedselallergie aan te pakken. Het positieve effect van een verbeterde tolerantie gaat gepaard met bijwerkingen en allergische reacties op de dagelijkse dosering van het pinda-eiwit. Vaak zijn dit milde reacties, maar ze kunnen ook ernstig en levensbedreigend zijn. De uitval in de beide fase 3-studies was hoog, en ondanks alle begeleiding en zorgvuldigheid in de studieopzet, waren er systemische allergische reacties. Het geven van goede informatie, het inventariseren van alle problemen en wensen en het komen tot een gezamenlijke besluitvorming van patiënt en zorgverlener zijn essentieel bij het optimaliseren van therapie met het pinda-eiwit.
A.J. Leendertse en L.I. van de Ven, onder medeverantwoordelijkheid van de redactie
Abstract
Peanut (Arachis hypogea) allergen powder (Palforzia®) is a first step in oral immunotherapy for children aged 4–17 years with severe peanut allergy. It mitigates severe allergic reactions to accidental peanut exposure and, more importantly, provides a means to tackle the many psychosocial aspects of living with a food allergy. The beneficial effect of an improved tolerance is accompanied by side effects and allergic reactions to daily dosing with peanut protein. Although most reactions are mild, they can be severe and life-threatening. Drop-out in two phase 3 studies was high, and there were systemic allergic reactions despite supervision and a careful study design. Good information, recording all problems and wishes, and shared decision-making between patient and health professional are essential for optimizing therapy with peanut protein.
Pharma Selecta 2021 ( augustus ) Pharm Sel 2021;37:52-57.
Inleiding
Wereldwijd neemt de prevalentie van pinda-allergie toe. Op dit moment is deze 1-3%, variërend in studies en tussen verschillende landen.[1] Er wordt geschat dat in de Verenigde Staten per jaar 100-150 personen overlijden door een reactie op een voedselallergie, waarvan het merendeel als gevolg van een pinda-allergie. Ingestie van pinda kan ernstige symptomen veroorzaken, ernstiger dan andere allergenen. Dit komt onder andere doordat het pinda-eiwit een hitte- en enzymatisch stabiel eiwit is dat in zeer lage concentraties al leidt tot degranulatie van mestcellen en basofiele granulocyten. Ook is gebleken dat er binnen tien minuten na het kauwen van pinda voldoende pinda-eiwit vanuit de orale mucosa in het bloed is opgenomen om mestcellen en basofiele granulocyten te degranuleren.[2]
Het advies bij een pinda-allergie is om inname van pinda te vermijden en de beschikking te hebben over noodmedicatie (adrenaline in auto-injector). Zeer kleine hoeveelheden pinda-eiwit kunnen al tot problemen leiden bij mensen met deze allergie. In het dagelijks leven valt het niet mee pinda te vermijden: veel etenswaren bevatten dit eiwit en de etikettering van producten in supermarkten of van maaltijden in restaurants is niet altijd juist. Hierdoor kan gemakkelijk onbedoeld pinda-eiwit ingenomen worden.[2 3] Ongeveer 40% van de patiënten met een voedselallergie geeft aan ooit opgenomen te zijn geweest op de spoedeisende hulp voor een allergische reactie ten gevolge van voedselinname. De reactie op pinda-eiwit kan een levensbedreigende anafylactische zijn, maar veelal zijn er uiteenlopende klinische symptomen, zoals gastro-intestinale bijwerkingen. Een pinda-allergie geeft ook psychische klachten, zoals angst en sociale isolatie.[4] De allergie is meestal levenslang en vermindert de kwaliteit van leven. Patiënten en ouders geven aan veel frustratie, spanning en onzekerheid te ervaren in hun dagelijks leven bij het vermijden van pinda-eiwit.[5]
Behandeling voor allergieën met (orale) immunotherapie lijkt een uitkomst. Het is niet nieuw: al meer dan honderd jaar wordt hierover geschreven in de wetenschappelijke literatuur.[6] Bij deze desensibilisatiebehandeling van patiënten met allergieën wordt gedurende langere tijd lage en oplopende concentraties allergeen toegediend om de aanmaak van specifiek IgE te verminderen. Pinda-allergie is een type-1 overgevoeligheidsreactie als gevolg van specifieke IgE-productie door geactiveerde T-helper type 2 (TH2)-cellen.
Voor desensibilisatie van pinda-eiwit met orale immunotherapie zijn vele studies gedaan die verschilden per preparaat, dosering, duur van de behandeling en uitkomstmaten. Over de effectiviteit en vooral over de veiligheid van deze behandelmogelijkheid is er nog altijd discussie.[7 8]
Met de registratie van het pinda-eiwitpoeder arachis hypogaea Leguminosae (Palforzia®) in december 2020 lijkt orale immunotherapie voor pinda-allergie mogelijk.[9] In dit artikel leest u meer over de effectiviteit, de veiligheid en de toepassing hiervan.
Farmacologie
Dynamiek
Het precieze desensitisatiemechanisme van het ontvet poeder van de zaden van arachis hypogaea (pinda’s) is niet helemaal duidelijk.[9] Gegevens uit eerdere onderzoeken toonden aan dat pinda-immunotherapie de hyporeactiviteit van mestcellen en basofielen bevorderen, evenals een toename van regulerende T-cellen.[10 11] Bij orale immunotherapie neemt het specifieke pinda-IgE (PN-sIgE) de eerste maanden toe en vervolgens aanzienlijk af na maanden en jaren. Daarnaast neemt het pinda-specifiek-IgG (PN-sIgG4) toe tijdens de behandeling.[12]
Kinetiek
Het eiwit-poeder Palforzia® is een ontvet poeder van de zaden van arachis hypogaea Leguminosae (pinda’s) en bevat allergene pinda-eiwitten. Na orale toediening worden de eiwitten gehydrolyseerd tot aminozuren en kleine polypeptiden in het lumen van het maag-darmkanaal. Er is geen klinisch onderzoek uitgevoerd naar het farmacokinetische profiel en het metabolisme van het pinda-eiwitpoeder Palforzia®.[9]
Klinische studies
In eerdere studies is orale immunotherapie effectief gebleken in het verminderen van de reactiviteit op pinda, gemeten in de serum-immuunrespons. Helaas veroorzaakt deze immuuntherapie ook meer allergische reacties, van licht tot ernstig.[8 13 14] De effectiviteit en veiligheid van het gestandaardiseerde pinda-eiwitpoeder arachis hypogaea (Palforzia®) is onderzocht in twee gerandomiseerde dubbelblinde, placebo-gecontroleerde fase 3-studies: PALISADE en de ARTEMIS.[15 16] Daarnaast is er een meta-analyse gepubliceerd die de gegevens van verschillende studies naar de effectiviteit en veiligheid van orale immunotherapie (OIT) heeft gecombineerd.[8]
In de PALISADE-studie zijn mensen in de leeftijd van 4 tot 55 jaar met een bekende en geobserveerde, ernstige pinda-allergie geïncludeerd.[15 17] De interventiegroep kreeg per twee weken een oplopende dosering van het pinda-eiwitpoeder van 0,5, 1, 10, 20, en 100 mg, gevolgd door een onderhoudsdosering van 300 mg gedurende 24 weken. De primaire uitkomstmaat was het percentage deelnemers van 4 tot 17 jaar dat na één jaar bij de voedselprovocatie ≥600 mg (equivalent van twee pinda’s) tolereerde zonder ernstige symptomen. Daarnaast werd ook gemeten hoeveel patiënten de studie voltooiden tot en met week 68, de respons op een voedselprovocatietest met 300 en 1000 mg pinda-eiwit, het verschil met de respons op de voedselprovocatie bij inclusie, de ernst van de symptomen en het gebruik van noodmedicatie.
De onderzoekers includeerden 555 patiënten, waarvan het overgrote deel (n=499) in de leeftijd van 4 tot en met 17 jaar. Na één jaar konden 250 van de 372 deelnemers (67,2%) tot en met 17 jaar in de interventiegroep een enkele dosis van ten minste 600 mg pinda-eiwit innemen tijdens de voedselprovocatie zonder of met milde symptomen, vergeleken met 5 van de 124 in de placebogroep (4,0%), wat een verschil tussen de groepen opleverde van 63,2 procentpunten (95%BI 53,0-73,3; p<0,001).
Bij de voedselprovocatie na 68 weken bij de 4- tot en met 17-jarigen met de dosis van 300 en 1000 mg pinda-eiwit waren de responspercentages in de interventiegroep respectievelijk 76,6 en 50,3%, vergeleken met 8,1 respectievelijk 2,4% in de placebogroep (significant verschil met p<0,001 voor beide vergelijkingen). Tijdens de voedselprovocatie was de ernst van de symptomen matig bij 25% in de interventiegroep en bij 59% in de placebogroep en ernstig bij respectievelijk 5 en 11% (significant verschillend met p<0,001 voor beide verschillen tussen de groepen). Bij de kleine groep met een hogere leeftijd van 18 tot 55 jaar (n=41 interventie en n=14 placebo) zagen de onderzoekers geen significante verschillen en zodoende kan voor deze groep geen conclusies getrokken worden over de effectiviteit van deze OIT.
Van de patiënten in de leeftijd van 4 tot en met 17 jaar ontving 10% in de interventiegroep noodmedicatie (epinefrine) tijdens de voedselprovocatie, vergeleken met 53% in de placebogroep. Gedurende de interventieperiode trokken 46 patiënten van 4 tot 17 jaar zich vanwege bijwerkingen terug uit de studie: 43 uit de interventiegroep (11,6%) en 3 uit de placebogroep (2,4%). Van de 43 patiënten stopten er 16 met de behandeling vanwege gastro-intestinale bijwerkingen. In de interventiegroep kregen 53 patiënten een systemische allergische reactie en 4 in de placebogroep.
In de ARTEMIS-studie includeerden de onderzoekers alleen Europese patiënten in de leeftijd van 4 tot en met 17 jaar.[16] De opzet en de inclusie waren vergelijkbaar met de PALISADE-studie, met het grootste verschil dat de behandelduur korter was, met drie maanden onderhoudsbehandeling van 300 mg pinda-eiwit per dag en het primaire eindpunt in de voedselprovocatietest was hoger: 1000 mg pinda-eiwit. De doseringsopbouw van het eiwit-poeder was in drie fasen: beginnend met een initiële tweedaagse dosis-escalatiefase, met een oplopende dosering van 0,5 tot 6 mg pinda-eiwit op dag één en een dosis van 3 mg op dag twee, allemaal onder toezicht van de arts-onderzoeker in de kliniek. Dit werd gevolgd door een fase van 20 tot 40 weken, waarin de dosis iedere twee weken werd verhoogd, oplopend van 3 tot tenslotte 300 mg. Iedere eerste hogere dosis nam de patiënt in onder toezicht in de kliniek, gevolgd door dagelijkse inname thuis. De derde fase was de onderhoudsdosering van 300 mg pinda-eiwit (of placebo) per dag gedurende dertien weken thuis. Als uitkomsten werden symptomen met hun ernst gemeten, kwaliteit van leven met de vragenlijsten Food Allergy Quality of Life Questionnaire (FAQLQ) en de Food Allergy Independent Measure (FAIM) en de tolerantie op de voedselprovocatietest aan het begin van de studie (tot 300 mg) en aan het eind met 300, 600 en 1000 mg.
Er werden 175 patiënten geïncludeerd: 132 in de interventie- en 43 in de placebogroep. De gemiddelde leeftijd was 9 jaar, waarvan 127 patiënten van 4-12 jaar. Van de 132 deelnemers in de interventiegroep tolereerden 77 (58%) 1000 mg pinda-eiwit (2043 mg cumulatieve dosis) bij de afsluitende voedselprovocatie, versus één (2%) van de 43 in de placebogroep: verschil 56,0% (95%BI 44,1-65,2; p<0,0001). In de interventiegroep tolereerde 90 (68%) 600 mg pinda-eiwit (1043 mg cumulatieve dosis) en 97 (74%) 300 mg (443 mg cumulatieve dosis) versus 4 (9%) respectievelijk 7 (16%) in de placebogroep. Alleen patiënten van 8-12 jaar in de interventiegroep rapporteerden een klinisch relevante verbetering in kwaliteit van leven gemeten met de FAQLQ die significant beter was dan de score gemeten in de placebogroep.
Bijwerkingen werden door bijna alle deelnemers gemeld. De ernst was licht of matig voor de meeste patiënten in de interventiegroep (n=132): lichte 66 (50%), matige 63 (48%) en één patiënt rapporteerde ernstige bijwerkingen (1%). Ook in de placebogroep (n=43) werden bijwerkingen gerapporteerd: lichte 24 (56%), matige 18 (42%) en geen ernstige. De behandeling en de deelname aan de studie werd vanwege bijwerkingen gestaakt door 14 (11%) patiënten in de interventie- en één (2%) in de placebogroep. Deze uitval was tijdens de opbouw van doseringsfase door een reactie op het studiegeneesmiddel.
In een meta-analyse en systematische review naar OIT voor pinda-allergie, gepubliceerd in 2019, werden 12 RCT’s geïncludeerd waaronder de PALISADE-studie met totaal 1041 patiënten met een gemiddelde leeftijd van 8,7 jaar.[8] De studies verschilden in de dosering en in het pinda-eiwitpoeder. De onderzoekers vonden ook dat de patiënten die OIT kregen meer pinda-eiwit tolereerden dan de patiënten die placebo kregen. Patiënten met OIT hadden een hogere kans om de voedselprovocatietest aan het eind van de studie te doorstaan (gebaseerd op 9 RCT’s n=917; RR [relatief risico] 12,42; 95%BI 6,82-22,61). Ze vonden daarentegen ook dat OIT versus placebo een groter risico gaf op anafylaxie (9 RCT’s n=891; RR 3,12; 95%BI 1,76-5,55), een groter risico op ernstige bijwerkingen, waarbij medische behandeling noodzakelijk was (12 RCT’s n=1041; RR 1,92; 95%BI 1-3,66; NNTH 18; 95%BI 6-5376), een groter risico op overgeven, als maat voor gastro-intestinale bijwerkingen (6 RCT’s n=755; RR 1,79; 95%BI 1,35-2,38) en een groter risico op angio-oedeem als maat voor mucocutane reacties (5 RCT’s n=694; RR 2,25; 95%BI 1,13-4,47).
Voor de meta-analyse zijn twee studies geïncludeerd die kwaliteit van leven hebben gemeten met de vragenlijsten Food Allergy Quality of Life Questionnaire-Parent Form (FAQLQ-PF), ingevuld door de ouders en verzorgers van de patiënten18 19 en twee studies die de kwaliteit van leven hebben gemeten bij de patiënt zelf met de FAQLQ-CF of Pediatric QoL Inventory.[20 21] De onderzoekers combineerden de gegevens van deze studies door onderscheid te maken in wel of geen klinische relevante verbetering in de score op deze QoL-vragenlijsten tussen het begin en bij afloop van de studie. Er bleek geen verbetering of verslechtering in kwaliteit van leven tussen de patiënten met en zonder OIT-behandeling (placebo en vermijden van pinda). De gecombineerde metingen van kwaliteit van leven van ouders en kinderen leverde een relatief risico op minimaal klinisch relevante verbeteringsscore: RR 1,21; 95%BI 0,87-1,69.
Bijwerkingen
De meest voorkomende bijwerkingen, ongeacht de ernst, zijn abdominale pijn (49,4%), keelirritatie (40,7%), pruritus (33,7%), misselijkheid (33,2%), braken (28,5%), urticaria (28,5%), orale pruritus (26,0%), buikongemak (22,9%) en bovenbuikpijn (22,8%).
De incidentie van bijwerkingen was in de klinische onderzoeken hoger tijdens de dosisverhogingsfase (85,7%) dan tijdens de initiële dosisescalatiefase (45,1%) en de onderhoudsbehandeling (57,7%).
De mediane tijd vanaf toediening van het pinda-eiwitpoeder arachis hypogaea (Palforzia®) in een klinische setting tot het ontstaan van het eerste symptoom varieerde van 4 tot 8 minuten. De mediane tijd vanaf het ontstaan van het eerste symptoom tot het verdwijnen van het laatste varieerde van 15 tot 30 minuten.[9]
Ernstige bijwerkingen zijn systemische allergische reacties, waaronder anafylaxie. Ernstige anafylaxie is gemeld bij tien proefpersonen (1,1% van alle patiënten in het onderzoek). In verband met dit risico moet het verhogen van de dosering onder medisch toezicht in de kliniek plaatsvinden.[9 15 16]
Interacties
Er is geen onderzoek naar geneesmiddelinteracties uitgevoerd met pinda-eiwit. Er zijn geen interacties met andere geneesmiddelen te verwachten.
Van twee uur voor tot twee uur na een dosis mag geen alcohol worden ingenomen in verband met het verhoogd risico op allergische reacties. Ook bij het combineren van NSAID’s is het risico op allergische reacties groter.[9]
Contra-indicaties
Contra-indicaties voor orale immunotherapie met Palforzia® zijn:
– ernstige astma of astma die niet onder controle is;
– een voorgeschiedenis van, of huidige, eosinofiele oesofagitis; een andere eosinofiele gastro-intestinale aandoening; chronische, recidiverende of ernstige gastro-oesofageale refluxziekte; dysfagie;
– een voorgeschiedenis van, of huidige, ernstige mestcelziekte;
– ernstige of levensbedreigende anafylaxie binnen 60 dagen voor aanvang van de behandeling met het pinda-eiwitpoeder;
– overgevoeligheid voor een van de hulpstoffen.[9]
Zwangerschap en lactatie
Er zijn geen gegevens over het gebruik van het pinda-eiwitpoeder arachis hypogaea (Palforzia®) bij zwangere vrouwen of over invloed op de vruchtbaarheid. Daarnaast is het effect van orale immunotherapie op het immuunsysteem van de moeder en de foetus tijdens de zwangerschap niet bekend.[9]
Behandeling met het eiwitpoeder kan bij patiënten met een pinda-allergie anafylaxie veroorzaken. Als de patiënt al is ingesteld op onderhoudsbehandeling met pinda-eiwit zal de behandelaar met de vrouw afwegen wat het risico is op anafylaxie tijdens de desensibilisatiebehandeling versus het risico op anafylaxie bij het staken van de behandeling. Ook kan de angst voor anafylaxie meewegen in het besluit om wel of niet door te gaan met behandeling.
Het pinda-eiwitpoeder Palforzia® is geregistreerd voor de behandeling van patiënten in de leeftijd van 4 tot en met 17 jaar. In deze leeftijd komen niet veel (geplande) zwangerschappen voor. De behandeling kan overigens wel worden voortgezet bij patiënten van 18 jaar en ouder.[9]
Er zijn geen gegevens beschikbaar over de effecten van het pinda-eiwitpoeder Palforzia® op met moedermelk gevoede zuigelingen of de effecten op de melkproductie. Wel is bekend dat na inname van pinda’s de pinda-allergenen zijn te detecteren in de moedermelk.
Voorlichting aan de patiënt
De patiënt krijgt bij de start van de behandeling van de voorschrijver een kaart om bij zich te dragen met details over de allergie en de behandeling. Daarnaast moet de patiënt blijvend de beschikking hebben tot noodmedicatie.[9]
Patiënten en verzorgers moet worden geleerd om de tekenen en symptomen van allergische reacties te herkennen. Bij symptomen van een escalerende of aanhoudende allergische reactie moeten patiënten en/of verzorgers contact opnemen met de voorschrijver of andere medische hulp, voordat de volgende dosis pinda-eiwit ingenomen wordt. Ernstige bijwerkingen, zoals moeite met slikken en ademhalen, stemveranderingen of een vol gevoel in de keel, duizeligheid of flauwvallen, ernstige maagkrampen of maagpijn, braken, diarree, ernstig overmatig blozen of jeukende huid vereisen onmiddellijke behandeling, waaronder het gebruik van adrenaline, gevolgd door een medische beoordeling.[9] Naast de bijsluiter is er veel ondersteunende informatie beschikbaar voor patiënten (vooralsnog) in het Engels.[22]
Behandelregime
Initiële dosisescalatiefase
De initiële dosisescalatie wordt op één dag toegediend onder toezicht in de kliniek waar mogelijk ernstige allergische reacties, waaronder anafylaxie, kunnen worden behandeld. Op één dag krijgt de patiënt een oplopende dosering eiwitpoeder van 0,5, 1, 1,5, 3 en als laatste 6 mg. De patiënt krijgt het pinda-eiwitpoeder met een observatiepauze van 20 tot 30 minuten tussen iedere dosis en een observatie van 60 minuten na de laatste dosis voor ontslag. Bij het optreden van symptomen die een medische interventie behoeven, moet de behandeling worden gestaakt.
Dosisverhogingsfase
Patiënten die tijdens de initiële dosisescalatie ten minste de enkelvoudige dosis van 3 mg pinda-eiwit verdragen, kunnen na 1 tot 4 dagen terugkomen voor de dosisverhoging. De dosisverhogingsfase bestaat uit elf niveaus van elk twee weken met een startdosis van 3 mg. Na de dosis van 3 mg wordt de dosering opgebouwd per twee weken naar 6, 12, 20, 40, 80, 120, 160, 200, 240, en 300 mg. De eerste dosis van elke nieuwe verhoging wordt toegediend onder toezicht in de kliniek. Patiënten moeten gedurende ten minste 60 minuten na toediening van de eerste dosis van een hoger niveau worden geobserveerd, voordat zij geschikt zijn voor ontslag. Daarna kan de patiënt iedere dag gedurende 13 dagen deze dosis thuis innemen. Patiënten mogen de dosisverhogingsfase niet sneller doorlopen dan deze elfmaal twee weken, en geen niveau overslaan. De patiënt mag per dag nooit meer dan één dosis innemen.
Onderhoudsbehandeling
Als alle niveaus van de dosisverhogingsfase zijn doorlopen kan de patiënt starten met de onderhoudsfase. De onderhoudsdosis is 300 mg pinda-eiwit per dag. Een dagelijkse onderhoudsbehandeling is noodzakelijk om de verdraagbaarheid en de klinische effecten van de behandeling te handhaven.
Momenteel zijn er alleen werkzaamheidsgegevens beschikbaar voor een behandeling met pinda-eiwit gedurende maximaal 24 maanden. Er is geen advies te geven over de duur van de behandeling na deze periode. Het effect van stopzetting van de onderhoudsbehandeling op de klinische werkzaamheid is niet onderzocht.
Vergeten dosis
Een gemiste dosis kan leiden tot een vermindering van de opgebouwde immuniteit. Als de patiënt één of twee doses is vergeten, is het advies deze niet in te halen maar de volgende dosis op de gebruikelijke tijd in te nemen. Adviseer nooit een dubbele dosis in te nemen in een etmaal.
Als de patiënt 3 tot 4 doses is vergeten dan kan de eerder getolereerde dosis gegeven worden onder medisch toezicht in de kliniek. Indien 5 tot 14 doses niet zijn genomen, dan kan onder medisch toezicht de helft van de laatste dosering gegeven worden en de dosisverhogingsfase verder gevolgd worden. Als de patiënt meer dan 14 dagen geen dosis heeft genomen, moet hij/zij verwezen worden naar de voorschrijver voor een gesprek over de wenselijkheid van het hervatten van de behandeling.
Wijze van toediening
De fabrikant adviseert om het eiwitpoeder in te nemen bij de maaltijd door de capsule(s) of sachet geheel te legen en te mengen met halfvast voedsel, bijvoorbeeld appelmoes, yoghurt, vla, pudding – gekoeld of op kamertemperatuur. Adviseer indien de patiënt het zelf opent en mengt, direct daarna de handen goed te wassen. Het pinda-eiwitpoeder Palforzia® mag niet gemengd worden met vloeistof. Elke dosis die de patiënt thuis inneemt, kan het beste iedere dag worden ingenomen op hetzelfde tijdstip, waarbij anderen aanwezig zijn die de patiënt nog ongeveer een uur kunnen observeren. In verband met het mogelijk optreden van bijwerkingen na inname, is het wenselijk om dit op een rustig tijdstip te doen en niet kort voor het slapen gaan of voor inspanning.
Handelspreparaat, dosering en prijs
Handelsvergunning is toegekend aan Aimmune Therapeutics Ireland Limited. De werkzame stof wordt in de Verenigede Staten geproduceerd door Golden Peanut Company, LLC, Georgia en vrijgegeven door Millmount Health Limited, Ierland.
Arachis hypogaea allergenen (Palforzia®) is een poeder verkrijgbaar in capsules van 0,5, 1, 10, 20 en 100 mg pinda-eiwit, en in een sachet met 300 mg.[9] Het is geregistreerd voor kinderen tussen 4 en 17 jaar. Zie voor de dosering onder Behandelregime eerder in dit artikel.
Palforzia® staat nog niet in de Z-index en is nog niet opgenomen in het GVS. In de horizonscan geneesmiddelen, uitgevoerd door het Zorginstituut, is de prijs voor de behandeling geschat op 7.700 euro voor het eerste jaar en 3.700 voor de volgende jaren. De mogelijke totale kosten per jaar zijn geschat op 115.425.000 euro.[23 24]
Op basis van deze informatie kunnen we niet zeggen of deze behandeling vooral meer gaat kosten of dat deze een kostenbesparing oplevert en/of kosteneffectief is.
Conclusie en plaatsbepaling
De klinische onderzoeken met het gestandaardiseerde pinda-eiwitpoeder arachis hypogaea (Palforzia®) laten zien dat de orale immunotherapie (OIT) effectief is voor immunologische desensibilisering bij kinderen met een ernstige pinda-allergie in de leeftijd van 4 tot en met 17 jaar. In de pindaprovocatietest aan het einde van de studies konden patiënten na OIT met het pinda-eiwit meer van het allergeen verdragen dan de patiënten in de placebogroep. Deze effectiviteit komt overeen met eerdere onderzoeken naar OIT en de uitkomsten uit de meta-analyse. Deze uitkomstmaat is een aanwijzing dat de patiënten die behandeld worden met OIT met pinda-eiwit, in het dagelijks leven beter pinda-eiwitsporen in hun voedsel kunnen verdragen en hier minder ernstig op zullen reageren. De gemeten uitkomsten op de provocatietest en de serumbepalingen van immunoglobulines zijn surrogaateindpunten en geven uitsluitsel of patiënten in het dagelijks leven ook daadwerkelijk minder allergische reacties ervaren of hierbij minder vaak medische hulp nodig hebben. Deze klinische uitkomstmaten zijn niet onderzocht.
Het eiwitpoeder geneest de pinda-allergie niet en de behandeling zal blijvend gebruikt moeten worden om kleine hoeveelheden van het pinda-allergeen te kunnen tolereren. De patiënt zal bij behandeling ook altijd toegang moeten hebben tot noodmedicatie en zal blijvend pinda moeten vermijden. Het positieve effect van de verbeterde tolerantie gaat gepaard met bijwerkingen en allergische reacties op de dagelijkse dosering van het pinda-eiwit. Vaak zijn deze reacties mild, maar ze kunnen ook ernstig en levensbedreigend zijn. De uitval bij de beide fase 3-studies was hoog, en ondanks alle begeleiding en voorzichtigheid in de studieopzet, waren er wel systemische allergische reacties. De meeste patiënten bleven bijwerkingen ervaren na de dagelijkse toediening van het pinda-eiwit, die ook weer verdwenen tot een half uur na inname. Dit alles maakt de behandeling voor de patiënt en de ouders/verzorgers tot een belasting, zo ook de toediening van een hogere dosering in de kliniek om zo het risico op ernstige reacties op het pinda-eiwit te verminderen. Bij het dagelijks innemen van de onderhoudsdosering moeten ook voorzorgsmaatregelen genomen worden om het risico op bijwerkingen te verkleinen, die weer voor een extra belasting zorgen. De patiënt moet na inname een uur geobserveerd worden en kan dan slechts rustige activiteiten ondernemen, niet in bad of onder de douche en inname mag ook niet kort voor het slapengaan. Of dit uiteindelijk voor de patiënten en hun ouders/verzorgers een verbetering in kwaliteit van leven geeft, is moeilijk te concluderen uit de bestaande onderzoeken.
Voor patiënten met ernstige, levensbedreigende, pinda-allergie in de leeftijd van 4 tot 18 jaar kan OIT met het pinda-eiwitpoeder Palforzia® een behandelmogelijkheid zijn. Als de patiënt en diens ouders/verzorgers erg beperkt zijn in het doen en laten om pinda-allergeen te vermijden en zo geremd worden in hun ontwikkeling, of als ze erg angstig, onzeker zijn of veel stress ervaren door de dreiging van pinda-allergeen, dan is het goed om de mogelijkheid van OIT met pinda-eiwit te bespreken. De behandelaar kan de psychosociale druk en het risico van de pinda-allergie, de belasting en het risico van de behandeling met pinda-eiwitpoeder Palforzia® bespreken, waarna de patiënt en de ouders/verzorgers kunnen overdenken of zij de behandeling aan kunnen en of zij dit willen. Alleen met de betrokkenheid en inzet van de patiënt en de ouders/verzorgers is het mogelijk om deze behandeling met pinda-eiwit te starten en effectief te laten zijn.
Het gestandaardiseerde pinda-eiwitpoeder Palforzia® biedt een eerste stap in orale immunotherapeutische mogelijkheden om patiënten met een ernstige pinda-allergie te beschermen tegen hevige reacties op onbedoelde inname en, belangrijker nog, om de vele psychosociale aspecten van het leven met een voedselallergie aan te pakken. Er is nog meer onderzoek nodig om de optimale beschermende OIT-regimes te identificeren, het risico op bijwerkingen te verminderen en het mogelijk te maken voor patiënten om normaal voedsel te eten zonder allergische symptomen. Bij het optimaliseren van therapie met pinda-eiwitpoeder Palforzia® zijn goede informatie, inventarisatie van alle problemen en wensen en gezamenlijke besluitvorming van patiënt en zorgverlener essentieel.
Literatuur
1. Sicherer SH, Sampson HA. Food allergy: a review and update on epidemiology, pathogenesis, diagnosis, prevention, and management. J Allergy Clin Immunol 2018;141:41-58.
2. Knol EF. AR101: eindelijk een therapie voor pinda-allergie? Ned Tijdschr Geneeskd 2019 Mei 3;163:D3810.
3. Blom WM, Michelsen-Huisman AD, van Os-Medendorp H et al. Accidental food allergy reactions: products and undeclared ingredients. J Allergy Clin Immunol 2018;142:865-875.
4. Feng C, Kim JH. Beyond Avoidance: the Psychosocial Impact of Food Allergies. Clin Rev Allergy Immunol 2019 Aug;57(1):74-82.
5. Dunn Galvin A, McMahon, Ponsonby AL, Hsiao KC, Tang MLK, Ps team. The longitudinal impact of probiotic and peanut oral immunotherapy on health-related quality of life. Allergy 2018;73:560-568.
6. Schofield A. A case of egg poisoning. Lancet 1908;171:716.
7. Patrawala M, Shih J, Lee G, Vickery B. Peanut Oral Immunotherapy: a Current Perspective. Curr Allergy Asthma Rep 2020 Apr 20;20(5):14.
8. Chu DK, Wood RA, French S, Fiocchi A, Jordana M, Waserman S, Broz^ek JL, Schünemann HJ. Oral immunotherapy for peanut allergy (PACE): a systematic review and meta-analysis of efficacy and safety. Lancet 2019 Jun 1;393(10187):2222-2232.
9. Samenvatting van de productkenmerken, SmPC Palforzia®, arachis hypogaea semen licht geroosterd gedeeltelijk ontvet, gepoederd. College ter beoordeling van geneesmiddelen, 17 december 2020. Te raadplegen via: https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/palforzia-epar-product-information_nl.pdf
10. Varshney P et al. A randomized controlled study of peanut oral immunotherapy: clinical desensitization and modulation of the allergic response. J Allergy Clin Immunol 2011;127(3):654-660.
11. Syed A et al. Peanut oral immunotherapy results in increased antigen-induced regulatory T-cell function and hypomethylation of forkhead box protein 3 (FOXP3). J Allergy Clin Immunol 2014;133(2):500-510.
12. Vickery BP et al. Sustained unresponsiveness to peanut in subjects who have completed peanut oral immunotherapy. J Allergy Clin Immunol 2014;133(2):468-475.
13. Patrawala M, Shih J, Lee G, Vickery B. Peanut Oral Immunotherapy: a Current Perspective. Curr Allergy Asthma Rep 2020 Apr 20;20(5):14.
14. Chinthrajah RS, Cao S, Dunham T, Sampath V, Chandra S, Chen M, Sindher S, Nadeau K. Oral immunotherapy for peanut allergy: The pro argument. World Allergy Organ J 2020 Sep 18;13(8):100455.
15. PALISADE Group of Clinical Investigators. Vickery BP, Vereda A, Casale TB, Beyer K, du Toit G, Hourihane JO, Jones SM et al. AR101 Oral Immunotherapy for Peanut Allergy. N Engl J Med 2018 Nov 22;379(21):1991-2001.
16. O’B Hourihane J, Beyer K, Abbas A, Fernández-Rivas M, Turner PJ, Blumchen K, Nilsson C, Ibáñez MD, Deschildre A, Muraro A et al. Efficacy and safety of oral immunotherapy with AR101 in European children with a peanut allergy (ARTEMIS): a multicentre, double-blind, randomised, placebo-controlled phase 3 trial. Lancet Child Adolesc Health 2020 Oct;4(10):728-739.
17. Lommerse I. Dagelijkse portie pinda-eiwit tegen allergie veilig en effectief? Ned Tijdschr Geneeskd 2019;163:D3721.
18. Flokstra-de Blok BM, Dubois AE. Quality of life measures for food allergy. Clin Exp Allergy 2012;42:1014-1020.
19. DunnGalvin A, Cullinane C, Daly DA, Flokstra-de Blok BM, Dubois AE, Hourihane JO. Longitudinal validity and responsiveness of the Food Allergy Quality of Life Questionnaire-Parent Form in children 0-12 years following positive and negative food challenges. Clin Exp Allergy 2010;40:476-485.
20. Blumchen K, Trendelenburg V, Ahrens F et al. Efficacy, safety, and quality of life in a multicenter, randomized, placebo-controlled trial of low-dose peanut oral immunotherapy in peanut allergic children. J Allergy Clin Immunol Pract 2019;7 (91.e10):479.
21. Reier-Nilsen T, Carlsen LKC, Michelsen MM et al. Does oral immunotherapy improve quality of life in children with severe peanut allergy? Allergy 2018;73:69-70.
22. Aimmune Therapeutics, Inc. www.palforzia.com (bezocht op 8-7-2021).
23. Oral Immunotherapy and Viaskin® Peanut for Peanut Allergy: Effectiveness and Value, ICER 2019.
24. Zorginstituut Nederland. Horizonscan geneesmiddelen; Arachis hypogaea (pinda) allergenen (capsule) Palforzia®. Versie 8 juni 2021. Beschikbaar via https://www.horizonscangeneesmiddelen.nl/geneesmiddelen/arachis-hypogaea-pinda-allergenen-capsule-chronische-immuunziekten-allergie/versie5#label-product